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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Insertional Preschool Dependovirus/genetics/immunology Transduction Missense/genetics Protein Tyrosine Phosphatases Gene Expression Regulation Genetic Therapy Cultured Genetic Therapy/methods Crigler-Najjar syndrome Dosage Muscular dystrophy Disease Progression Animal models Macaca fascicularis Genetic Loci Mutation Polymorphism Cells Host-Pathogen Interactions Dogs Lentiviral vector AAV Virus Integration Human Adult Child Cell Culture Techniques FKRP Viral Muscle Contraction/drug effects Female Genetic Immunity Myopathy Transfection/methods Muscle Immunology Inbred BALB C Animals Muscle disease Cell Proliferation Phenotype Hematopoietic Stem Cell Transplantation Disease Models Male Genome Genetic/methods Amphipathic peptide Animal Dependovirus/genetics Muscle Fibers Gene therapy Clinical Trials as Topic Lentivirus/genetics Hep G2 Cells Electrophoretic Mobility Shift Assay HEK293 Cells Genetic Vectors Genetic Vectors/administration & Base Sequence Receptors Gene Expression Regulation/drug effects DNA/metabolism Genetics Genetic Association Studies DNA Inbred C57BL Activin Receptors Canine Knockout Mice Adeno-associated virus Antigens Inbred mdx Aged Genes Middle Aged Epigenesis DNA Primers Muscular Dystrophy Industrial Microbiology/methods Hematopoietic Stem Cells/metabolism Humans Genetic Vectors/immunology Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Gait Myotubular myopathy Muscles Cell Survival Gene Transfer Techniques Cell Line Baculoviridae/genetics Genetic Vectors/genetics/metabolism Genotype Antibodies Flow Cytometry Reporter Cell Differentiation

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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