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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Muscular Dystrophy Amphipathic peptide Hematopoietic Stem Cell Transplantation Gene Expression Regulation Dogs Host-Pathogen Interactions AAV Gene Transfer Techniques Inbred C57BL Muscular dystrophy Male Lentivirus/genetics Antibodies Viral Virus Integration Cell Culture Techniques Animal models Female Knockout Animals Middle Aged Cell Survival Muscle Fibers Cell Proliferation Epigenesis Aged Genetic Association Studies Base Sequence Missense/genetics Genetic Vectors/immunology Muscle Contraction/drug effects DNA/metabolism Liver Muscle Disease Models Polymorphism Transfection/methods Human Muscle disease Myotubular myopathy Mice FKRP Adeno-associated virus Canine Activin Receptors Phenotype Lentiviral vector Cells Genetic Vectors/genetics/metabolism Immunity Child Insertional Reporter Genetic/methods Humans Crigler-Najjar syndrome Flow Cytometry DNA Animal Baculoviridae/genetics Genes Inbred mdx Dosage DNA Primers HEK293 Cells Dependovirus/genetics/immunology Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Protein Tyrosine Phosphatases Hep G2 Cells Mutation Electrophoretic Mobility Shift Assay Genetic Loci Macaca fascicularis Industrial Microbiology/methods Gene Expression Regulation/drug effects Disease Progression Genetic Therapy Genetic Vectors/administration & Adult Cell Differentiation Genetic Vectors Hematopoietic Stem Cells/metabolism Immunology Genetics Transduction Cell Line Clinical Trials as Topic Inbred BALB C Dependovirus/genetics Preschool Genetic Therapy/methods Cultured Genetic Gene therapy Antigens Genotype Myopathy Genome Receptors Gait

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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