Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Protein quality control Canine Lentiviral vector Gene expression Missense mutations Glycosylation Cationic amphipathic peptide Myotonic dystrophy Anterior chamber-associated immune deviation Stochasticité T-cells Clonal population Myopathy Gait Hematopoietic stem/progenitor cells Immune responses Nucleotide repeat disorders AAV vector Muscle Dystrophy Crigler-Najjar syndrome AAV Cell fate Respiratory assessment Réparation de l'ADN Kinematics Muscle Lentiviral vectors Myotubular myopathy Animal models Cellule unique Stochastic Gene Expression Amphipathic peptide Centronuclear Nanofibril AAV vectors Cellules hématopoïétiques Genetics Dog Ocular immune privilege Tandem promoters Hematopoietic cells CpG-DNA Stochasticity Dynamique morphologique et moléculaire Mildly acidic pH Subretinal-associated immune inhibition Physiologie cellulaire Myotubular Neuromuscular Expression stochastique des genes Heterogeneous behavior Core Assembly Single cell Neuromuscular disease Phenotype Gene therapy Alanine Substitution Antibody responses Locomotion Cellular physiology LGMD Dystroglycan FKRP Adeno-associated virus Primary intraocular lymphoma Destin cellulaire AAV humoral immunity Duchenne Muscular Dystrophy Muscle disease Hematopoietic stem cell Eye LGMD2I DMPK Hematopoietic stem cells Population clonale Reverse Transcription Efficiency Biomechanics Morphological and molecular dynamic DNA repair Expression génique Liver gene transfer Long-term safety Nucléases artificielles Muscular dystrophy CRISPR-Cas9 S178 Residue TLR Non-Hodgkin B-cell lymphoma Comportement hétérogène Myotubularin Cellules eucaryotes T cells Transgene immunity Genetic variants Primary cerebral lymphoma Pediatric Genome editing Eukaryotic Cells Subcutaneous lymphoma Artificial nucleases

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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