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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Inbred C57BL Cells Human Golgi apparatus Genetic Association Studies Middle Aged Cell Survival Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Insertional Dependovirus/genetics Duchenne muscular dystrophy Receptors Immunology Industrial Microbiology/methods Hippocampus Inbred mdx Hep G2 Cells Virus Integration DNA Gene Transfer Techniques Muscular dystrophy Genetics Cell Differentiation Animal models Genetic Vectors/genetics/metabolism Dosage Lentivirus/genetics Antigens Viral Adeno-associated virus Phenotype Animals Genetic Therapy/methods Animal Polymorphism Disease Progression Dogs Base Sequence Lentiviral vector Cell Culture Techniques Host-Pathogen Interactions Amphipathic peptide Disease Models Genetic Loci Genetic/methods Genetic Vectors Humans Child Baculoviridae/genetics AAV Genotype DNA Primers Mutation Genetic Epigenesis Inbred BALB C Gait Cell Line Dependovirus/genetics/immunology Female DNA/metabolism Canine Crigler-Najjar syndrome Adult Liver Hematopoietic Stem Cells/metabolism Aged Gene therapy Immunity Transfection/methods Cell Proliferation Reporter Gene Expression Regulation Myotubular myopathy Electrophoretic Mobility Shift Assay Transduction Muscle disease Hematopoietic Stem Cell Transplantation Genetic Vectors/administration & Genome Cultured Genetic Therapy Calcium signaling Muscle HEK293 Cells Flow Cytometry Activin Receptors Genes FKRP Antibodies Preschool Gene Expression Regulation/drug effects Clinical Trials as Topic Myopathy Male Muscular Dystrophy Genetic Vectors/immunology Mice Protein Tyrosine Phosphatases Knockout

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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